Klinička ispitivanja su istraživačke studije dizajnirane sa ciljem da pronađu nove i bolje načine za lečenje pacijenata koji boluju od različitih bolesti.

Lekari i naučnici sprovode klinička ispitivanja da saznaju:
• da li je novorazvijeni tretman bezbedan i efikasan za pacijente
• kako i u kojoj dozi je najbolje davati novootkriveni lek
• da li je ispitivani tretman bolji od postojećih modaliteta lečenja

Klinička ispitivanja mogu da testiraju nove lekove, nove pristupe koristeći postojeće terapijske mogućnosti i modalitete lečenja, ili potpuno nove metode lečenja.

Klinička ispitivanja su jedinstvene studije u smislu da se u potpunosti oslanjaju na dobrovoljno učešće pacijenata prilikom testiranje nove terapije. Izvode se tek nakon završenog dugotrajnog nekliničkog ispitivanja.

Pre nego što se započne sa testiranjem novog modaliteta lečenja na ljudima, studije se izvode u istraživačkim laboratorijama i na životinjama ispitijući moguće koristi i neželjene efekte. Do momenta započinjanja ispitivanja na pacijentima u kliničkom ispitivanju, lek je bio u fazi pretkliničkog ispitivanja, najčešće, nekoliko godina.

Tokom planiranja kliničkog ispitivanja, istraživač (obično lekar) mora napisati detaljan plan koji naglašava kako pozadinu i svrhu istraživanja tako i tačan način na koji će biti sprovedeno istraživanje. Ovaj plan ili "protokol ispitivanja" definiše detalje tokom svakog koraka lečenje i nege pacijenata u studiji, a sama studija mora biti odobrena od strane Etičkog odbora ustanove u kojoj se odvija istraživanje kao i od strane organizacije koja sponzoriše studiju. Protokol za studije osigurava da pacijenti u studiji dobijaju odgovarajući tretman i kvalitetnu negu i da se istraživanje vrši na naučno zasnovanim principima.

Svaki novopredloženi lek ili sredstvo mora proći kroz tri istraživačke faze:

Faza 1 ispitivanja: Inicijalna ispitivanja na ljudima sa ciljem određivanja kako treba dati novi lek (oralno, intravenski, intramuskularno), koliko često, i u kojoj dozi. Faza 1 ispitivanja podrazumeva prve testove novog tretmana na ljudima, tako da obično uključuju samo mali broj pacijenata.
Faza 2 ispitivanja: tokom druge faze ispitivanja nastavlja se sa testiranjem bezbednosti leka i počinje se sa procenom učinkovitosti i delotvornosti novog leka. Slično fazi 1, ispitivanja u fazi 2 često sadrže ograničen broj pacijenata.
Faza 3 ispitivanja: ove studije testiraju novi lek, novu kombinaciju lekova, ili novu hiruršku intervenciju u odnosu na postojeći standard za lečenje. Učesnici su, obično, randomizovani (dodeljeni nasumično standardnoj grupi lečenja ili uvršteni u grupu koja testira novi lek ili proceduru). Faza 3 ispitivanja često uključuje veliki broj ljudi.